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编辑基因存储

发布时间: 2022-07-24 16:38:52

A. 基因那么小,怎么编辑用什么设备编辑的

基因作为遗传的主要引导因素 存在于DNA分子上
那么实际上编辑基因 就是对DNA分子上的基因片段进行剪切 拼接
DNA分子本质为蛋白质分子 所以对DNA分子中的物质进行干预无非是通过酶来携带能够识别特定标识的基因片段然后对其进行剪切 实际上就是将其分解 拼接(注入引导序列引导合成期望基因序列)
你所指的设备其实只是将合成好的酶(蛋白) 与引导序列注入到受精卵中 只需要达到能够注射细胞的精度就可以了
实际上关键还是基因手术刀Cas9蛋白与基因引导序列 设备只起到了一个注射作用

B. 基因编辑技术是什么它是如何在医学领域应用的

6 基因疗法

基因编辑技术可以准确地改造人类基因,达到基因治疗效果。中国科学院生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组通过在小鼠胚胎中注射CRISPR/Cas9纠正白内障小鼠模型中的遗传缺陷,所产生的后代是可育的并能将修正后的等位基因传递给它们的后代。杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的肌肉萎缩症,也是最常见的致命性遗传病之一,是由肌营养不良蛋白dystrophin基因突变引起。杜克大学Charles Gersbach研究组应用CRISPR/Cas9在DMD小鼠中将dystrophin基因突变的23外显子剪切,而合成了一个截短的但功能很强的抗肌萎缩蛋白,这是生物学家“首次成功地利用CRISPR基因编辑技术治愈了一只成年活体哺乳动物的遗传疾病”。

CAR-T治疗简图,图片来自onclive.com

基因编辑技术联合免疫疗法在肿瘤及HIV/AIDS治疗具有广泛的应用前景。嵌合抗原受体T细胞(Chimeric Antigen Receptor T cell,CAR-T)细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法。CAR-T细胞疗法在B细胞恶性血液肿瘤治疗中已经取得硕果。中科院动物研究所王皓毅研究组利用CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞中进行双基因(TCRα subunit constant 和beta-2 microglobulin)或三基因(TRAC,B2M及programmed death-1)敲除。美国斯隆凯特林癌症纪念中心Michel Sadelain研究组发现CRISPR/Cas9技术将CAR基因特异性靶向插入到细胞的TRAC基因座位点,极大增强了T细胞效力,编辑的细胞大大优于传统在急性淋巴细胞白血病小鼠模型中产生CAR-T细胞。

继诺华的Kymriah以及Gilead (kite Pharma)的Yescarta接连上市,CRISPR Therapeutics公司也在应用CRISPR/Cas9基因编辑技术开发同种异体CAR-T候选产品。2016年10月,四川大学华西医院的肿瘤医生卢铀领导的一个团队首次在人体中开展CRISPR试验,从晚期非小细胞肺癌患者体内提取出免疫细胞,再利用CRISPR/Cas9技术剔除细胞中的PD-1基因更有助于激活T细胞去攻击肿瘤细胞,最后将基因编辑过的细胞重新注入患者体内。

7 致病菌及抗病毒研究

微生物种群与人体医学,自然环境息息相关。北卡罗来纳大学Rodolphe Barrangou与Chase L. Beisel合作通过使用基因组靶向CRISPR/Cas9系统可靶向并区分高度密切相关的微生物,并程序性去除细菌菌株,意味着CRISPR/Cas9系统可开发成精细微生物治疗体系来剔除有害致病菌,人类将有可能精确控制微生物群体的组成。以色列特拉维夫大学Udi Qimron将CRISPR系统导入温和噬菌体中在侵染具有抗生素抗性的细菌以消灭此类细菌,CRISPR系统已具有成为新一类抗生素的潜力。Locus BioSciences公司也在开发在噬菌体中开发CRISPR系统以达消灭难辨梭菌的目的。

弗吉尼亚理工大学Zhijian Tu研究组在雄蚊子中进行M因子基因编辑,可以导致雌雄蚊之间的转化或雌蚊的杀戮,从而实现有效的性别分离和有效减少蚊子的数量,也将减少寨卡病毒及疟疾等传播。

基于CRISPR治疗不仅可以应用于根除共生菌或有益菌群的病原体,也可应用于靶向人类病毒,包括HIV-1,疱疹病毒,乳头瘤病毒及乙型肝炎病毒等。具有纯合的32-bp缺失(Δ32)的CC趋化因子受体5型(CCR5)基因的患者对HIV感染具有抗性。因此加利福尼亚大学Yuet Wai Kan在诱导多能干细胞iPSC中利用CRISPR系统引入纯合CCR5Δ32突变后,诱导分化后的单核细胞和巨噬细胞对HIV感染具有抗性。天普大学Kamel Khalili 课题组应用CRISPR/Cas9系统在宿主细胞基因组中精确编辑HIV-1 LTR U3区,从而在将艾滋病病毒从基因组中剔除。

8 核酸诊断及细胞事件记录

Cas12a (Cpf1)属于CRISPR家族另一核酸内切酶,它也可被gRNA引导并剪切DNA。但是,它不仅可以切割相结合的单链或双链DNA,也剪切其他的DNA。近日,加州大学伯克利分校Jennifer Doudna研究组开发了基于CRISPR的一项新技能——基因侦探(DNA Endonuclease Targeted CRISPR Trans Reporter (DETECTR))。利用单链DNA将荧光分子和淬灭分子连接构建成一个报告系统,当CRISPR-Cas12a在gRNA引导下结合到目标DNA并发挥剪切作用时,报告系统中的DNA也被剪切,荧光分子将被解除抑制。此系统在致癌性HPV的人的DNA样品检测HPV16和HPV18变现极佳。

布罗德研究所Feng Zhang研究组开发的基于CRISPR的2代SHERLOCK (Specific High Sensitivity Enzymatic Reporter UnLOCKing),原理是利用Cas13a被激活后,可以切割除靶序列外其他的RNA的特征,引入了解除荧光分子的抑制。此工具可实现一次性多重核酸检测,可同时检测4种靶标分子,额外添加的Csm6使得这种工具比它的前身具有更高的灵敏度,并将它开发成微型试纸条检测方法,简单明了易操作,已被研究人员成功应用于RNA病毒,如登革热病毒和寨卡病毒,及人体液样本检测。

Broad研究所David R. Liu研究组利用CRISPR/Cas9开发了一种被称为CAMERA(CRISPR-mediated analog multi-event recording apparatus)的记录细胞事件的“黑匣子”他们利用这个系统开发出两种细胞记录系统,在第一种被称为“CAMERA 1”的细胞记录系统中,研究人员利用细菌中质粒的自我复制但又严格控制其自身数量的特征,

将两种彼此之间略有不同的质粒以稳定的比例转化到细菌中,随后在接触到外来药物刺激时,利用CRISPR/Cas9对这两种质粒中的一种进行切割,通过对质粒进行测序并记录两种质粒比例的变化来记录细菌接触外来刺激的时间。另一种细胞记录系统被称为“CAMERA 2”,它利用基于CRISPR/Cas9的碱基编辑系统实现在细胞内特定信号发生时改变遗传序列中的单个碱基,以此实现对诸如感染病毒、接触营养物等刺激的记录。这套技术的出现将很大程度的帮助人们进一步了解细胞的各类生命活动的发生发展规律。

9 人类胚胎基因组编辑

2015 年 4 月,中山大学的黄军利用CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术,同源重组修复了胚胎中一个引发地中海贫血β-globin gene (HBB)的突变。

图片来自kurzgesagt.org

2016年,广州医科大学的范勇团队在三原核受精卵中,应用基因编辑技术CRISPR受精卵中的基因CCR5进行编辑引入CCR5Δ32纯合突变由于当时脱靶效率问题突出,产生了镶嵌式的受精卵。

2017年8月2日,俄勒冈健康与科学大学胚胎细胞和基因治疗中心Shoukhrat Mitalipov研究组公布了其应用CRISPR在人类胚胎中进行DNA编辑的结果,纠正了突变的MYBPC3基因,其突变会引起心肌肥厚并将年轻运动员猝死。

C. 基因编辑到底是什么

嗨~来看点更专业的回答吧 ♪(・ω・)ノ

CRISPR/Cas基因编辑系统

CRISPR/Cas(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Cas)系统是目前被广泛运用的基因编辑系统,其原理是由CRISPR转录产生的gRNA介导Cas核酸酶靶向目标序列,对序列进行切割。

CRISPR/Cas9基因编辑示意图

(图源:Wellcome Trust Sanger Institute,Sanger)

下面来深入了解以下基因编辑技术吧~

CRISPR/Cas基因敲除

CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列,引导Cas9对结合位点进行剪切,产生DNA双链断裂(double-strandbreak,DSB),机体自身通过非同源重组(non-homologousendjoining,NHEJ)的方式修复DSB,参与修复的蛋白经常会在DNA末端插入或删除几个碱基,修复后的基因由于产生突变而导致功能丧失,从而实现机体内的基因敲除。
应用:基因敲除细胞系建立、基因敲除建立动物疾病模型。
技术优势:相较于在mRNA水平“敲低”目的基因的RNAi而言,CRISPR/Cas9系统造成基因序列的缺失,从而能完全沉默(即敲除)目的基因。

CRISPR/Cas基因敲入

CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列,引导Cas9对结合位点进行剪切,产生DNA双链断裂(double-strandbreak,DSB),通过细胞内的同源重组(homologousrecombination,HR)修复方式,将外源供体DNA定点导入至基因组的靶位点中,从而实现基因敲入。
应用:基因片段敲入细胞系建立、基因单碱基突变细胞系建立、基因敲入建立动物疾病模型。
技术优势:操作简易、效率高、具有广谱性且提供BSL-1和BSL-2病毒注射及实验操作平台。

CRISPR/dCas9调控内源基因的转录激活与抑制

CRISPR-dCas9系统即是dCas9与转录激活因子(如VP64)或转录抑制因子(如KRAB)融合后,结合sgRNA能促进或抑制目的基因的表达。
应用:目的基因在内源环境中过表达、诱导iPSC、抑制表达等。
技术优势:操作简易、效率高、具有广谱性且提供BSL-1和BSL-2病毒注射及实验操作平台,同时可与RNAi联合作用。

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D. 人的DNA有何神奇之处人的基因是如何保存的

对大多数人来说,DNA数据存储是一项非常神奇的技术。自然界数亿年来,各种生物利用DNA携带的遗传信息来保证物种的繁殖。在20世纪60年代初期,科学家们提出了利用DNA存储信息的想法。目前生命科学大数据整体话题已经火了很久,编着也一直关注这方面的动态。今年年初宣布将16G的维基网络储存在DNA分子中,不久前大使分子也表示可以储存数据,甚至有人建议使用光谱。科学技术需要超前的想象力,但科学也要正视任何现实和它带来的所有影响和结果。”

我是无知的。nature和science报道了类似的研究,但以前存储的数据都很小。也就是说,没有超过1Mb。这次研究存储了超过200mb的数据。做这个真的很贵,很贵,很贵。这个研究是微软做的。据推测,将投资数千万、数亿或美元。所以我们只是想了一会儿“快点,提取我的血液,分离特异性的T淋巴细胞,找出起始序列是多少DNA序列,快点破译。所有敌国的信息都在里面。”孩子们不需要读书,直接将数学、语言、英语、所有代码转换成DNA,自然无敌。

E. 基因在基因文库里怎么储存

所谓的基因文库不是想象中的一个库,如果拿过来给你看,就是存在试管中的几毫升液体。
基因都是以一段段不同的DNA分子的形式存在的,会用分子生物学技术把这些提取出来的基因片段(DNA分子片段)连接到被称为“载体”的质粒上,构成环状DNA分子。不同的载体包含有不同的基因片段,合在一起的溶液就构成了基因文库。

F. 基因保存有价值吗

从长远的角度来看,还是有价值的。给宝宝做基因保存,或许永远也用不上,又或许说不准什么时候正好就用上了,就像多了一层保护吧。
基因保存听起来似乎很玄乎,但未来的医疗会是怎么样的?我们不妨大胆设想一下,古时候我们生病用的是汤药,苦兮兮的药汁要熬上很久,治病相当麻烦,后来有了西医,打针吃药方便很多,那么未来肯定会比现在更加准确和有效。
更何况,这个趋势已经有所体现了。
2015年11月15日报导,英国的研究人员利用基因编辑技术,首次治愈了一名患有耐药性白血病的儿童。
2015年12月19日和讯新闻报导,中国科学家因“基因剪刀” 研究入选《自然》年度十大人物。
2016年6月21日美国国家卫生研究院批准了首个利用被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术来治疗癌症的人体临床试验。
基因是我们的生命形态最本质的东西,如果条件允许,能够做基因保存的,当然是比较明智的选择。具体的作用大致有下面六个方面:
1:保存的婴儿基因可用于遗传性疾病的诊断,做好健康管理;
2:有助于疾病的早期诊断、预防和治疗;
3:指导个体化用药,减少对宝宝的伤害;
4:失踪儿童基因比对,100%精确查找儿童;
5:通过儿童成长过程中的体检,预测疾病的发生和发展,及早进行干预和治疗;
6:为未来真正的基因治疗留好原始资料。

G. 对基因编辑的理解

你好,很高兴为你解答:



基因编辑什么意思
基因编辑,又称基因组编辑或基因组工程,是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”,实现对特定DNA片段的修饰。

基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶,也称“分子剪刀”,在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂(DSB),诱导生物体通过非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)来修复DSB,因为这个修复过程容易出错,从而导致靶向突变。

H. 请问什么是基因编辑,如何编辑

"公众对转基因担心的并不是基因技术,关键是转基因的“转”,现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术,可根据需要对原来的基因进行重新编辑,它可以不转任何新的基因,也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时,积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道,真是厉害啊。既然提到这个,我就来科普一下啦。这个技术被Science期刊列为2013年十大突破中的第二位。导引RNA-Cas9系统是目前最简单有效的基因编辑方法。这个系统本身最初是受细菌抵抗噬菌体的启发。理论上你可以合成跟任何基因的DNA互补的导引RNA,这个RNA通过DNA-RNA序列互补(碱基配对),把核酸酶Cas9定位到目标基因,然后Cas9利用它的核酸酶活性把目标基因在特定的部位切断。之后,细胞自身的DNA损伤修复机制可以被用来改变目标基因Cas9切割点附近的DNA序列。这个系统可以用来选择性剔除某个基因,控制目标基因的转录活性,甚至有可能用来纠正导致遗传性疾病的突变基因。可是说到底,这个系统还是需要导入外源蛋白Cas9(最常用的是来自链球菌的Cas9)。另外,基因编辑只是对内源(原有)基因的修饰,而作物之所以需要转基因,常常是因为它们的内源基因里面没有包括编码某些有益性状的基因。如果要把内源的某个基因就地变成一个新的基因,即使技术上可以做到,带来的坏处也很可能超过好处(当然在特定条件下可能有例外),因为这个基因就会失去了原来该有的功能。当然,在有的情况下,可以利用基因编辑技术改变基因组里面某些基因的表达水平,就可以加强某些有益的性状和减弱某些有害性状。总之反转跟信教一样,是一种思维定式,基本上无解,不是技术手段可以解决的问题。